? ? ? 2024年2月29日是第17個(gè)國(guó)際罕見(jiàn)病日，也是新版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄實(shí)施兩個(gè)月之際,。截至目前,，有超過(guò)100種罕見(jiàn)病治療藥品被納入國(guó)家醫(yī)保目錄。記者在采訪(fǎng)中了解到,，罕見(jiàn)病患者用藥負(fù)擔(dān)進(jìn)一步下降,，從有藥可用,，到用得起藥，保障力度進(jìn)一步提高,。社會(huì)各界正積極探索罕見(jiàn)病患者用藥長(zhǎng)期存在的“最后一公里”障礙,。

? ? ? 有藥品自費(fèi)部分下降幾十倍　　

? ? ? 今年1月1日，《國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn),、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄（2023年）》實(shí)施,，15種罕見(jiàn)病用藥納入醫(yī)保目錄，數(shù)量創(chuàng)近三年來(lái)新高,，覆蓋16種罕見(jiàn)疾病,，填補(bǔ)10個(gè)病種的用藥保障空白。神經(jīng)內(nèi)科的罕見(jiàn)疾病比如重癥肌無(wú)力,、神經(jīng)脊髓炎譜系疾病,、多發(fā)性硬化等，都有藥物進(jìn)入醫(yī)保目錄,，治療費(fèi)用大幅下降,。其中，難治性全身型重癥肌無(wú)力一下子就有兩款生物靶向藥納入醫(yī)保目錄,，分別是艾加莫德α注射液,、依庫(kù)珠單抗注射液，兩者均為2023年在中國(guó)上市的創(chuàng)新藥,。

? ? ? 難治性全身型重癥肌無(wú)力占重癥肌無(wú)力患者的10%-20%,，“顧名思義，這部分重癥肌無(wú)力患者,，特別是合并有胸腺瘤的患者使用傳統(tǒng)的治療方法,，副作用大，且效果非常有限,，患者病情反反復(fù)復(fù),，且有可能發(fā)展為危象，即需要進(jìn)行氣管插管住進(jìn)重癥監(jiān)護(hù)室,?！敝猩酱髮W(xué)附屬第一醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科姚曉黎教授介紹，生物靶向藥問(wèn)世后,，治療效果明顯提升,，讓這部分患者及激素與免疫抑制劑不耐受的患者有了更多希望。

? ? ? 今年67歲的廣州朱阿姨患重癥肌無(wú)力多年,，一直維持常規(guī)激素和免疫制劑治療,，一開(kāi)始效果還行，雖無(wú)法出遠(yuǎn)門(mén)但能維持正常生活起居，隨著治療時(shí)間長(zhǎng),，效果開(kāi)始變差，發(fā)展成要坐輪椅出行,。去年她接受一個(gè)療程艾加莫德治療后,，就能自如行走了，甚至可以和朋友出游,。當(dāng)時(shí),，艾加莫德每瓶售價(jià)過(guò)萬(wàn)，且為全自費(fèi),，朱阿姨一個(gè)療程花費(fèi)了8萬(wàn)余元,。今年1月，艾加莫德納入醫(yī)保,，每瓶售價(jià)降至5608元,，廣州本地患者報(bào)銷(xiāo)比例為70%-86%不等，這樣算來(lái),，朱阿姨的治療方案一個(gè)療程只需花費(fèi)10000多元,，相比進(jìn)入醫(yī)保前，省了7萬(wàn)元左右,，可極大程度地減輕治療負(fù)擔(dān),。

? ? ? 依庫(kù)珠單抗“減負(fù)”效果則更為明顯。依庫(kù)珠單抗被批準(zhǔn)進(jìn)入我國(guó)臨床使用時(shí),，每支價(jià)格高達(dá)19000元,。進(jìn)入醫(yī)保目錄后，依庫(kù)珠單抗的價(jià)格調(diào)整為2510元/支,，在醫(yī)保支付報(bào)銷(xiāo)后,，每支依庫(kù)珠單抗僅幾百元?！　?/p>

? ? ? 推動(dòng)罕見(jiàn)病診療水平提高

? ? ? 從無(wú)藥可醫(yī),，到有藥可用，再到用得起藥,，作為國(guó)內(nèi)知名罕見(jiàn)病診療專(zhuān)家,，姚曉黎教授見(jiàn)證了中國(guó)罕見(jiàn)病診療的發(fā)展歷程?！霸缧┠?，罕見(jiàn)病患者幾經(jīng)周折終于在我們這里確診后，我們卻告訴他們‘目前沒(méi)有好的治療方法’,，這對(duì)醫(yī)生來(lái)說(shuō)是件非常難受的事,。也就是在最近5年，創(chuàng)新藥陸續(xù)上市后，給多種罕見(jiàn)病帶來(lái)治療希望,，但費(fèi)用高昂讓普通家庭難以承受,。作為醫(yī)生，我們?cè)陂_(kāi)藥前要了解患者的家庭經(jīng)濟(jì)情況,，想方設(shè)法為他們省錢(qián),，讓他們有機(jī)會(huì)用上藥。近兩三年來(lái),，罕見(jiàn)病治療藥以加速度進(jìn)入醫(yī)保,，讓大部分罕見(jiàn)病家庭能夠承受治療費(fèi)用，把罕見(jiàn)病診療帶入新的時(shí)代,?！睋?jù)了解，以艾加莫德為例,，在我國(guó)從上市到進(jìn)入醫(yī)保僅用了不到半年,。截至目前，有超過(guò)100種罕見(jiàn)病治療藥品被納入國(guó)家醫(yī)保目錄,。

? ? ? 越來(lái)越多罕見(jiàn)病創(chuàng)新藥問(wèn)世,、進(jìn)入醫(yī)保，帶來(lái)的不僅僅是患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)的減輕,，同時(shí)幫助醫(yī)生拓展了診療視角,，逐步完善診療方案，推動(dòng)了罕見(jiàn)病診療水平的提高,。就在最近一周,，罕見(jiàn)病診療領(lǐng)域非常活躍,，新動(dòng)作不斷,。《罕見(jiàn)病超藥品說(shuō)明書(shū)用藥專(zhuān)家共識(shí)（血液系統(tǒng)?2024年版）》于22日發(fā)布,，華南重癥肌無(wú)力聯(lián)盟于24日在中山一院胸外科和神經(jīng)科的倡導(dǎo)下在廣州成立,，《難治性全身型重癥肌無(wú)力診斷與治療指南》將于29日發(fā)布等?！斑@與罕見(jiàn)病有藥可用,、患者用得起藥密不可分?！币岳杞淌谡f(shuō),。

? ? ? “最后一公里”癥結(jié)正在打通中

　　罕見(jiàn)病患者就診、用藥依然存在諸多障礙,?！?023年中國(guó)罕見(jiàn)病行業(yè)趨勢(shì)觀(guān)察報(bào)告》顯示，由于罕見(jiàn)病發(fā)病率極低，病種繁多且病狀復(fù)雜,，大多醫(yī)務(wù)人員缺乏罕見(jiàn)病相關(guān)的醫(yī)學(xué)知識(shí)和診斷能力,，導(dǎo)致罕見(jiàn)病難以確診。加之區(qū)域醫(yī)療資源分配不均,，罕見(jiàn)病患者異地就醫(yī)現(xiàn)象非常普遍,。以中山一院為例，就診的罕見(jiàn)病患者有半數(shù)以上來(lái)自廣州市外,、廣東省外。

? ? ? 醫(yī)學(xué)界正通過(guò)聯(lián)盟,、共建等形式打破這一不平衡,。華南重癥肌無(wú)力聯(lián)盟發(fā)起人之一、中山一院胸外科程超教授介紹,，該聯(lián)盟首期有來(lái)自廣東,、廣西和海南三省的41家單位加入。聯(lián)盟的成立能夠使華南地區(qū)神經(jīng)內(nèi)科和胸外科醫(yī)生更加緊密地配合,，增進(jìn)學(xué)科間交流,，進(jìn)一步推進(jìn)重癥肌無(wú)力的規(guī)范化診療，多學(xué)科參與疑難危重癥病例救治,，多區(qū)域聯(lián)合開(kāi)展高質(zhì)量臨床研究,。

? ? ? 《2023年中國(guó)罕見(jiàn)病行業(yè)趨勢(shì)觀(guān)察報(bào)告》還指出，因藥品采購(gòu)數(shù)量總數(shù)限制,、藥占比和醫(yī)?？傤~控制等問(wèn)題，采購(gòu)花費(fèi)較高但臨床需求小的罕見(jiàn)病藥品,，給醫(yī)院藥事管理帶來(lái)較大的挑戰(zhàn),，這就導(dǎo)致進(jìn)入醫(yī)保目錄的藥品無(wú)法在醫(yī)院購(gòu)買(mǎi)，成為罕見(jiàn)病藥物的“最后一公里”難題,。

? ? ? 記者在采訪(fǎng)中了解到,，醫(yī)保部門(mén)、醫(yī)院,、企業(yè),、社會(huì)正積極采取措施破解這一難題。以中山一院為例,，對(duì)于沒(méi)有列入到醫(yī)院常備藥品的罕見(jiàn)病藥物,，一旦患者有需求，由臨床醫(yī)生提出申請(qǐng),，醫(yī)院通過(guò)“綠色通道”臨時(shí)采購(gòu)?fù)緩?，讓患者能用上藥并享受醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)。廣州也有醫(yī)院與醫(yī)藥公司合作，建立“空中藥房”,，彌補(bǔ)醫(yī)院沒(méi)有引進(jìn)罕見(jiàn)病治療藥物的不足,。醫(yī)生開(kāi)了方之后，上傳到“空中藥房”,，藥師進(jìn)行審方,，患者在互聯(lián)網(wǎng)付費(fèi)完成后，即可安排配送,。

? ? ? 有業(yè)內(nèi)人士指出,，考慮到罕見(jiàn)病的特殊性，目前也不是每一個(gè)罕見(jiàn)病用藥都能做到令人滿(mǎn)意,。對(duì)于罕見(jiàn)病的藥物保障,，不要太過(guò)急于形式和“一刀切”，可以“一地一策,、一院一策,、一病一策”，盡量滿(mǎn)足患者的用藥需求,。

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記者 陳輝 通訊員 彭褔祥

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報(bào)道日期：2024-02-27